Título completo: Coste-efectividad del cribado neonatal de la hiperplasia suprarrenal congénita.

Autores: Castilla I, Vallejo-Torres L, Rica-Echevarría I, Rodríguez-Sánchez A, Dulín-Íñiguez E, Espada M, Rausell D, Valcárcel-Nazco C, Cuéllar-Pompa L, Serrano-Aguilar P.

Persona de contacto: Iván Castilla Rodríguez (ivan.castillarodriguez@sescs.es)

Introducción:
La homogeneización de los programas de cribado neonatales ofrecidos en las distintas comunidades autónomas de España es uno de los objetivos que persigue el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. Tras la decisión de ampliar a siete las enfermedades incluidas en el programa único de detección precoz ofrecido en cartera básica común del Sistema Nacional de Salud, se estudia ahora incorporar tres enfermedades adicionales, incluyendo la hiperplasia suprarrenal congénita. Varios son los aspectos que se deben considerar en la decisión de incorporar nuevas enfermedades en los programas de cribado neonatales, entre los que se incluye el estudio de la eficiencia del programa, comparando los costes y los resultados en salud de la detección precoz de la enfermedad con la detección a través de la manifestación sintomatológica.

Objetivo:
Determinar la eficiencia, en términos de coste-efectividad, de incorporar la detección precoz de la hiperplasia suprarrenal congénita en el programa único de cribado neonatal, así como su impacto presupuestario.

Metodología:
Se ha desarrollado un modelo de coste-efectividad que compara dos alternativas: implantar el cribado neonatal de la hiperplasia suprarrenal congénita o realizar la detección clínica de esta enfermedad. El modelo sigue a los neonatos durante toda su vida, reflejando el impacto de los tratamientos preventivos que se puedan instaurar gracias a la detección precoz. La perspectiva del análisis fue la del Sistema Nacional de Salud, teniendo en cuenta los costes directos, expresados en euros de 2013. Se estimaron los costes relativos al programa de cribado incluyendo el coste de las pruebas de cribado, pruebas confirmatorias así como los costes de tratamiento y seguimiento de los afectados detectados precozmente. Estos costes se compararon con los costes de tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita no detectada a través de cribado neonatal. A su vez, comparamos los costes con la efectividad del programa de cribado. La medida de efectividad de la intervención fue la esperanza de vida, teniendo en cuenta las muertes precoces evitadas por el cribado y expresada como años de vida ganados (AVG). Tanto los costes como la efectividad se descontaron al 3%. Se realizó un análisis de sensibilidad de una vía de los parámetros con mayor impacto en los resultados del análisis o rodeados de una mayor incertidumbre en su estimación, y un análisis de sensibilidad probabilístico mediante simulaciones de Monte Carlo.

Resultados:
Según los resultados de esta evaluación, el programa de cribado de la hiperplasia suprarrenal congénita es más costoso y más efectivo que la detección clínica. El incremento en los costes medios por neonato al implantar el cribado es de 1,71 €, y el incremento en la esperanza de vida media de la población es de 0,00022 años, lo que resultaría en un coste incremental por año de vida ganado de 7.899€/AVG, inferior al umbral de 30.000 €/AVG usado habitualmente como referencia en España. El análisis de sensibilidad estimó una probabilidad del 88,5% de que el cribado de la hiperplasia suprarrenal congénita sea coste-efectivo para una disponibilidad a pagar de referencia de 30.000 €/AVAC. Sin embargo, existe una alta incertidumbre en torno a la estimación de la sensibilidad de la detección clínica de casos afectos (especialmente de la forma con pérdida salina).

Conclusiones:
De acuerdo a la evidencia disponible en el momento de realización de este informe, la implantación del cribado neonatal de la hiperplasia suprarrenal congénita sería coste-efectiva para una disponibilidad a pagar de 30.000 €/AVG, asumiendo una sensibilidad clínica para las formas con pérdida salina en ausencia de cribado del 85%. No obstante, la alta incertidumbre que rodea la estimación de la sensibilidad clínica obliga a considerar este resultado con cautela.