Título completo: Coste-efectividad del cribado neonatal de la Aciduria 3-hidroxi-3-metilglutárica (HMG)
Autores: Castilla I, Vallejo-Torres L, Linertová R, Ferrer J, Rivas Wagner E, Dulín-Íñiguez E, Valcárcel-Nazco C, García-Pérez L, Serrano-Aguilar P.
Persona de contacto: Renata Linertová (renata.linertova@sescs.es)
Resumen
Introducción
La homogeneización de los programas de cribado neonatales ofrecidos en las distintas comunidades autónomas de España es uno de los objetivos que persigue el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. Tras la decisión de ampliar a siete las enfermedades incluidas en el programa único de detección precoz ofrecido en cartera básica común del Sistema Nacional de Salud, se estudia ahora incorporar la aciduria 3-hidroxi-3-metilglutárica (HMG). Varios son los aspectos que se deben considerar en la decisión de incorporar nuevas enfermedades en los programas de cribado neonatales, entre los que se incluye el estudio de la eficiencia del programa, comparando los costes y los resultados en salud de la detección precoz de la enfermedad con la detección a través de la manifestación sintomatológica.
Objetivo
Determinar la eficiencia, en términos de coste-efectividad, de incorporar la detección precoz de la aciduria 3-hidroxi-3-metilglutárica en el programa único de cribado neonatal, así como su impacto presupuestario.
Metodología
Se ha desarrollado un modelo de coste-efectividad que compara dos alternativas: implantar el cribado neonatal de la aciduria 3-hidroxi-3-metilglutárica frente a realizar la detección clínica de esta enfermedad. El modelo sigue a los neonatos durante toda su vida, reflejando el impacto de los tratamientos preventivos que se puedan instaurar gracias a la detección precoz. La perspectiva del análisis fue la del Sistema Nacional de Salud, teniendo en cuenta los costes directos, expresados en euros de 2014. Se estimaron los costes relativos al programa de cribado incluyendo el coste de las pruebas de cribado, pruebas confirmatorias así como los costes de tratamiento y seguimiento de los afectados detectados precozmente. Estos costes se compararon con los costes de tratamiento de las acidurias 3-hidroxi-3-metilglutáricas no detectadas a través de cribado neonatal. A su vez, comparamos los costes con la efectividad del programa de cribado. La efectividad se midió en años de vida ganados ajustados por calidad (AVAC). Tanto los costes como la efectividad se descontaron al 3%. Se realizó un análisis de sensibilidad probabilístico mediante simulaciones de Monte Carlo. Finalmente se analizó el impacto presupuestario de incorporar el cribado neonatal de la aciduria 3-hidroxi-3-metilglutárica para un horizonte temporal de 5 años.
Resultados
Según los resultados de esta evaluación económica, el cribado neonatal de la aciduria 3-hidroxi-3-metilglutárica es más costoso y no existe evidencia de que sea más efectivo que la detección clínica. Si consideramos el número de nacimientos anual en España, de unos 450.000, el incremento en los costes si se implanta el cribado sería de 26.759,90 € (0,06 € por neonato). Bajo una serie de supuestos, el análisis de sensibilidad probabilístico estimó una probabilidad del 23,8% de que el cribado neonatal de esta enfermedad sea coste-efectivo para una disponibilidad a pagar de referencia de 30.000 €/AVAC. El impacto presupuestario para el total de nacimientos anuales estimado para España fue de 26.290 € el primer año, manteniéndose casi constante hasta los cinco años (26.611 €).
Conclusiones
Con la evidencia disponible hasta el momento de realización de este informe no podemos concluir que la implantación del cribado neonatal de la aciduria 3-hidroxi-3-metilglutárica sea coste-efectiva. Bajo una serie de supuestos, y para una disponibilidad a pagar de 30.000 €/AVAC, la probabilidad de que el cribado de la HMG sea coste-efectivo es baja, en torno al 13,5%.
