Título completo: Coste-efectividad del cribado neonatal de la tirosinemia tipo I.

Autores: Vallejo-Torres L, Castilla I, Dulín-Íñiguez E, Espada M, Rausell D, Valcárcel-Nazco C, Cuéllar-Pompa L, Serrano-Aguilar P.

Persona de contacto: Laura Vallejo Torres (laura.vallejotorres@sescs.es)

Introducción

La homogeneización de los programas de cribado neonatales ofrecidos en las distintas comunidades autónomas de España es uno de los objetivos que persigue el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. Tras la decisión de ampliar a siete las enfermedades incluidas en el programa único de detección precoz ofrecido en la cartera básica común del Sistema Nacional de Salud, se estudia ahora incorporar enfermedades adicionales, incluyendo la tirosinemia tipo I. Varios son los aspectos que se deben considerar en la decisión de incorporar nuevas enfermedades en los programas de cribado neonatales, entre los que se incluye el estudio de la eficiencia del programa, comparando los costes y los resultados en salud de la detección precoz de la enfermedad con la detección a través de la manifestación sintomatológica.

Objetivo

Determinar la eficiencia, en términos de coste-efectividad, de incorporar la detección precoz de la tirosinemia tipo I en el programa único de cribado neonatal, así como su impacto presupuestario.

Metodología

Se ha desarrollado un modelo de coste-efectividad que compara dos alternativas: implantar el cribado neonatal de la tirosinemia tipo I o realizar la detección clínica de esta enfermedad. El modelo sigue a los neonatos durante toda su vida, reflejando el impacto de los tratamientos preventivos que se puedan instaurar gracias a la detección precoz. La perspectiva del análisis fue la del Sistema Nacional de Salud, teniendo en cuenta los costes directos, expresados en euros de 2013. Se estimaron los costes relativos al programa de cribado incluyendo el coste de las pruebas de cribado, pruebas confirmatorias así como los costes de tratamiento y seguimiento de los afectados detectados precozmente. Estos costes se compararon con los costes de tratamiento de la tirosinemia tipo I no detectada a través de cribado neonatal. A su vez, comparamos los costes con la efectividad del programa de cribado. La efectividad se midió empleando la medida Años de Vida Ajustados por Calidad (AVAC). Tanto los costes como la efectividad se descontaron al 3%. Se realizó un análisis de sensibilidad probabilístico mediante simulaciones de Monte Carlo.

Resultados

Según los resultados de esta evaluación, el programa de cribado de la tirosinemia tipo I es más costoso y más efectivo que la detección clínica. El incremento en los costes medios por niño a largo plazo (es decir, teniendo en cuenta la esperanza de vida de los neonatos) al implantar el cribado es de 1,13 €, y el incremento en los años de vida ajustados por calidad medios de la población es de 0,00003 AVAC, lo que resultaría en un coste incremental por año de AVAC de 40.670 €/AVAC. El análisis de sensibilidad mostró que la probabilidad de que el cribado de la tirosinemia tipo I sea coste-efectivo es del 24% para una disponibilidad a pagar de referencia de 30.000 €/AVAC. En los resultados del análisis del impacto presupuestario, que desglosa los costes incrementales año a año, se observa que el coste inicial por neonato es bastante bajo (0,44 €).

Conclusiones

Este estudio estima que el coste incremental de la implantación del cribado neonatal de la tirosinemia tipo se situaría en torno a los 40.000 €/AVAC, cifra superior a la disponibilidad a pagar de 30.000 €/AVAC usada como referencia habitual para este tipo de estudios en España. Para disponibilidades a pagar por encima de 40.000 €/AVAC, la inclusión de la tirosinemia tipo 1 sí se consideraría coste-efectiva. El análisis de impacto presupuestario muestra que el coste adicional por niño es relativamente bajo.