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Entrevistas

Visita científica. Roxana Márquez

Licenciada en Nutrición y alumna del último año del Doctorado en Ciencias de la Salud Pública en la Universidad de Guadalajara en México. Profesora de nutrición en la misma casa de estudios. Colaboradora de la Unidad de Investigación Médica en Enfermedades Renales en el Instituto Mexicano del Seguro Social.

¿Cuál ha sido el objetivo de la visita?

Participar en la línea de atención centrada en la persona (ACP), en el modelo de toma de decisiones compartidas (TDC), en el desarrollo, evaluación e implementación de las herramientas de ayuda para la toma de decisiones compartida (HATD), y otras líneas de investigación sobre alfabetización sanitaria y educación para la salud en enfermedades crónicas. Así como promover la vinculación entre las actividades del SESCS y de los grupos de investigación en Guadalajara, Jalisco, México.

¿Por qué eligió el SESCS?

Por su trayectoria en la evaluación de servicios sanitarios y proyectos de investigación que incluyen la participación de los profesionales de la salud y de los pacientes para llevar a cabo la toma de decisiones con base en la mejor evidencia disponible, acorde a guías de práctica clínicas y a las necesidades y preferencias de los pacientes.
Así como, por estar constituido por un equipo multidisciplinar, utilizar métodos mixtos en el diseño de intervenciones y formar parte de importantes instituciones relacionadas con la evaluación de tecnologías sanitarias tanto en España como en la red Europea.

¿Cómo aplicará o le podrían ser útiles las actividades realizadas en colaboración con el SESCS en su actual actividad profesional?

Las actividades realizadas en colaboración con el SESCS durante y después de mi estancia conducirán a preparar e implementar una estrategia multicomponente para la prevención, diagnóstico y tratamiento temprano de la Enfermedad Renal Crónica en México, que incluya estrategias dirigidas a los profesionales de la salud y a los pacientes.

¿Se han cumplido sus expectativas en esta visita?

Definitivamente sí, al ser un equipo compuesto por diferentes disciplinas, cuyos miembros tienen gran experiencia en las actividades que desempeñan, me han provisto de múltiples enfoques. Además, su calidad y calidez humana, su forma propositiva y la disposición a compartir, enseñar y escuchar, ha contribuido a una gran experiencia en mi formación profesional.

 Entrevistas

Visita científica. Ricardo de la Espriella

Ricardo de la Espriella, médico especialista en psiquiatría, candidato a doctorado en epidemiología clínica, docente de la universidad javeriana de Bogotá.

¿Cuál ha sido el objetivo de la visita?

Conocer la experiencia de trabajo en toma de decisiones compartidas y en comunicación centrada en la persona para integrarlas a estudio de implementación sobre toma de decisiones en psiquiatría. También realizar alianza con el equipo de investigación del SESCS para futuras investigaciones e intercambios.

¿Por qué eligió el SESCS de entre los grupos REDISSEC?

Al realizar revisión de literatura sobre la toma de decisiones ubiqué el trabajo de Lilisbeth Perestelo-Pérez y su grupo y pude entrar en contacto para realizar una estancia de investigación. Es de resaltar que son pocos los centros de investigación a nivel mundial que se han dedicado al tema en el área de salud mental y la experiencia en Canarias evidencia liderazgo y organización, siendo una motivación adicional para continuar con esta línea de investigación.

¿Cómo aplicará o le podrían ser útiles las actividades realizadas en colaboración con el SESCS en su actual actividad profesional?

La toma conjunta de decisiones y la comunicación centrada en la persona hacen parte de un movimiento de mayor participación de los usuarios en su tratamiento; de otra parte, son aplicables en diferentes áreas de trabajo: la docencia, la investigación y la asistencia, no sólo en salud mental.

¿Se han cumplido sus expectativas en esta visita?

Sí, he podido conocer aspectos de investigaciones realizadas y en curso, entrar en contacto con diferentes personas del equipo de trabajo tendientes a crear comunidad internacional de cooperación, pasando del objetivo de investigación puntual a una colaboración que se proyecte en el tiempo. He encontrado una organización más compleja en los temas de investigación aplicada, análisis económicos y asesoría internacional que refleja un trabajo sostenido y de calidad.

 Noticias

III Jornadas de investigación de la Fundación San Juan de Dios

Esta semana se han llevado a cabo las III Jornadas de investigación de la Fundación San Juan de Dios durante los días 24 y 25 en la Paraninfo de la Universidad de León, bajo la temática de la «Transformación Digital en Entornos Sociosanitarios, Sostenibilidad y Sociedades Participativas».

La transformación digital es un reto en la búsqueda de la sostenibilidad del sistema, requiriendo una adecuada gestión del cambio, en la que el empoderamiento tanto de pacientes como de profesionales será clave para garantizar el éxito de la implantación. Con la mesa redonda sobre investigación en modelos de atención centrados en la persona, el Dr. Serrano llevó a cabo una exposición sobre los componentes y finalidades de los modelos organizativos asistenciales basados en las TICS, como tecnologías sanitarias complejas y multicomponentes, aportando recomendaciones sobre el modo de afrontar su evaluación, previamente a la implantación en el sistema sanitario.

Puedes consultar la presentación aquí

 Noticias, Principales, Publicaciones

Estudios de coste de la enfermedad en enfermedades raras

Los estudios del coste de la enfermedad cuantifican la carga económica de una enfermedad, que incluye costes directos de atención médica pero también costes no relacionados directamente con la atención sanitaria, y las pérdidas de productividad. Esta información puede ser útil para respaldar correctamente el proceso de toma de decisiones. 



Aunque se ha realizado un número creciente de estudios de coste de la enfermedad en las últimas tres décadas, solo un pequeño porcentaje están enfocados a enfermedades raras.

Métodos empleados en los estudios

Un estudio de coste de la enfermedad completo debe tomar la perspectiva social, es decir, incluir los costes directos e indirectos. Las pérdidas de productividad (costes indirectos) cuantifican la producción perdida debido al cese o la reducción de la productividad del paciente o de los miembros de su familia, como consecuencia de la morbilidad, la mortalidad y la discapacidad causadas por la enfermedad que se investiga; también se puede cuantificar el tiempo perdido de ocio y otras actividades, así como los cambios laborales no deseados o la pérdida de oportunidades de promoción o educación. Estas variables están presentes en el método del capital humano, pero son difícilmente cuantificables en términos monetarios.

La mayoría de los estudios utilizan el método basado en la prevalencia, es decir, estima la carga económica anual basada en la prevalencia de una enfermedad durante un año, midiendo los costes totales durante ese periodo.

Otro método está basado en la incidencia, y mide los costes de por vida desde el inicio de la enfermedad hasta su cura o el fallecimiento del paciente. 

Este enfoque puede mostrar cómo los costes varían con la duración de la enfermedad, lo que puede ser útil para planificar intervenciones dirigidas a etapas específicas y resulta adecuado para intervenciones preventivas y terapéuticas, donde la disminución de la incidencia resulta en una reducción de los costes.

Los estudios de coste de la enfermedad basados en la prevalencia y la incidencia se pueden realizar de forma prospectiva o retrospectiva. La ventaja de la forma prospectiva es que los investigadores pueden decidir qué datos se recopilan. 
Los datos pueden ser obtenidos directamente de los pacientes (método bottom-up) o de las estadísticas poblacionales (método top-down).

Coste de enfermedad en enfermedades raras

La metodología de los estudios de coste de enfermedad ha sido utilizada también en el campo de enfermedades raras, para estimar la carga de alguna de ellas. Sin embargo, la evidencia es escasa, debido a la baja prevalencia de estas condiciones y consecutivamente la falta de datos. Sin embargo, existen ejemplos de estudios de costes de diferentes enfermedades raras que utilizan alguno de los métodos descritos.

La mayoría de estos estudios utilizan el método basado en prevalencia y recogida de datos con bottom-up, como es el caso del proyecto europeo BURQOL-RD que estimó la carga socio-económica de 10 diferentes enfermedades raras en 8 países europeos. Sin embargo, también se pueden encontrar ejemplos del método basado en incidencia, a pesar de la limitación de la disponibilidad de datos agregados.

Conclusiones

Los estudios de la enfermedad tienen sus limitaciones, principalmente debido a su enfoque en los costes sin tener en cuenta los beneficios o los resultados. Para una toma de decisiones óptima con respecto a la asignación de recursos de atención médica, los estudios deben combinarse con evaluaciones económicas completas (coste-beneficio, coste-efectividad o análisis de coste-utilidad) que analicen los costes como los resultados.

El desarrollo de los estudios busca, entre sus objetivos principales, informar a los responsables de políticas sanitarias, apoyar a su vez el proceso de toma de decisiones y lograr que las políticas de salud puedan monitorizarse a partir de datos de alta calidad. Para lograrlo, se necesitan diseños sólidos capaces de medir los costes reales de la enfermedad e identificar los factores de coste.

Existe un consenso sobre la necesidad de más estudios epidemiológicos en el campo de enfermedades raras. Asimismo, los estudios de coste de enfermedad deberían estar en la agenda de los investigadores y las autoridades, para que se comprenda mejor la magnitud de la carga socio-económica de las enfermedades raras para la sociedad.

Puedes leer más información y descargar el libro aquí

 Entrevistas

Visita científica. María Padilla

Recientemente hemos recibido la visita María Padilla, licenciada en Pedagogía con un máster en cambio social y profesiones educativas y con un curso experto en investigación en servicios de salud y enfermedades crónicas. Está realizando sus estudios de doctorado en la Universidad de Málaga con el objetivo de conocer y comprender los procesos de aprendizaje y resiliencia que se generan en mujeres supervivientes al cáncer de mama. Actualmente, trabaja como técnico de investigación para la Agencia Sanitaria Costa del Sol y es miembro de la Red de Investigación en Servicios en Salud en Enfermedades Crónicas (REDISSEC).

¿Con qué objetivo se ha establecido esta colaboración?

Conocer los proyectos de otros grupos de REDISSEC, y así iniciar colaboraciones con las que adquirir nuevos conocimientos y métodos de investigación. Además, de enriquecerme de otros contextos y ambientes sanitarios.

¿Por qué eligió el SESCS de entre los grupos REDISSEC?

Mi perfil es de investigación cualitativa y, por lo que había podido leer y conocer anteriormente, consideré que era un grupo muy potente en ese campo. Actualmente estoy llevando a cabo el doctorado y pensé que sería muy beneficioso realizar una estancia con profesionales con tanta experiencia en investigación cualitativa.

¿Qué dificultades se le habían planteado con el proyecto?

La duración de la estancia y el poco tiempo que se tiene para profundizar y trabajar conjuntamente. Aunque, actualmente seguimos colaborando y estamos en contactos a través de las TIC.

¿Cómo aplicará o le podrían ser útiles las actividades realizadas en colaboración con el SESCS en su actual actividad profesional?

Estamos trabajando en el análisis de datos cualitativo para lanzar un artículo de investigación sobre Celiaquía. Además, el hecho de poder colaborar con ellos hace que me siga formando y pueda aprender de otras profesionales.

Por otro lado, se ampliarán algunas variables del estudio de mi tesis para poder realizar alguna publicación que relacione el empoderamiento con los niveles de resiliencia en pacientes supervivientes al cáncer de mama.

¿Se han cumplido sus expectativas en esta visita?

Es muy importante para mí, tener referentes que me abran camino en investigación cualitativa dentro del ámbito sanitario, teniendo en cuenta mi perfil educativo. Pienso que la interdisciplinariedad es algo fundamental que también debe darse en el Sistema Sanitario y el equipo Canario, bajo mi punto de vista, lo representa al 100%. Estoy muy satisfecha con mi estancia en el SESCS y de poder seguir realizando trabajos conjuntos.

 Entrevistas

Visita científica. Amaia Bilbao

A mediados de mayo recibimos la visita de Amaia Bilbao González, licenciada en Matemáticas y Doctora en Medicina por la Universidad del País Vasco UPV/EHU. Actualmente, trabaja como bioestadística de la Unidad de Investigación del Hospital Universitario Basurto (Osakidetza – Servicio Vasco de Salud), donde presta apoyo metodológico y estadístico al personal del hospital y de los centros de primaria correspondientes. Además, es miembro de la Red de Investigación en Servicios de Salud y Enfermedades Crónicas (REDISSEC), financiada por el Instituto de Salud Carlos III.

Cuenta con una extensa experiencia investigadora, participando en numerosos proyectos de investigación financiados tanto por el Instituto de Salud Carlos III como por el Departamento de Salud del Gobierno Vasco. Como resultado, ha publicado más de 100 artículos en revistas con factor de impacto.

Sus principales líneas de investigación se centran en: resultados percibidos por los pacientes, metodología para la validación y reducción de cuestionarios, y desarrollo y validación de modelos predictivos. Actualmente lidera dos proyectos de investigación: 1) “Caracterización de la salud autopercibida y estimación de utilidades a través de la nueva versión del cuestionario EQ-5D en pacientes con trastorno depresivo, o artrosis de cadera o rodilla”, financiado por el Instituto de Salud Carlos III; y 2) “Proyecto multicéntrico de seguimiento de pacientes con una artroplastia total de cadera o rodilla. Resultados a largo plazo” financiado por el Departamento de Salud del Gobierno Vasco.

¿Cuál ha sido el objetivo de la visita?

El objetivo de la visita ha sido la realización de una reunión de coordinación para el proyecto multicéntrico con varios centros beneficiarios “Caracterización de la salud autopercibida y estimación de utilidades a través de la nueva versión del cuestionario EQ-5D en pacientes con trastorno depresivo, o artrosis de cadera o rodilla”, financiado por el Instituto de Salud Carlos III. En el proyecto participan Canarias, cuya investigadora principal es Lidia Garcia, la Comunidad de Madrid cuyo líder es Jesús Martin Fernández, y el País Vasco, liderado por Amaia Bilbao, siendo además la coordinadora del proyecto. El objetivo de la reunión de coordinación ha sido poder trabajar en el análisis de datos, así como en la redacción y discusión de resultados sobre diferentes artículos derivados del proyecto, para poder realizar una adecuada difusión de los resultados.

¿Por qué eligió el SESCS de entre los grupos REDISSEC?

La elección de SESCS es evidente, ya que el proyecto es multicéntrico con tres centros beneficiarios, siendo uno de ellos liderado por Lidia Garcia del SESCS. Dentro del plan de difusión de resultados del proyecto, se planteó la realización de varias publicaciones, unas de ellas lideradas por Lidia García del SESCS, otras lideradas por Jesús Martin de Madrid, y otras lideradas por Amaia Bilbao del País Vasco. Así, esta reunión de coordinación nos ha permitido discutir los resultados de algunas de las publicaciones lideradas por el grupo de Canarias, y las lideradas por el grupo del País Vasco.

¿Se han cumplido sus expectativas en esta visita?

La reunión de coordinación ha permitido poder discutir concretamente dos artículos que están en desarrollo liderados por Lidia García del grupo de Canarias, además de escribir gran parte de un nuevo artículo liderado por Amaia Bilbao, y de elaborar las respuestas a los revisores de otro artículo liderado por Amaia Bilbao que ya está en proceso de revisión en el Quality of Life Research. Por lo tanto, se han superado con creces las expectativas de la reunión.

2006, ETS CN, Informes

Newborn screening of congenital errors of metabolism using tandem mass spectrometry

Full title: Cost-effectiveness of the newborn screening of congenital errors of metabolism using tandem mass spectrometry

Authors: Ramos Goñi JM, Serrano Aguilar PG, Espada Sáenz-Torres M, Posada de la Paz M.

Contact person: Juan Manuel Ramos Goñi (juanmanuel.ramosgoni@gmail.com)

Summary

Background

Congenital errors of metabolism (ECM) are inherited basic biochemistry metabolic diseases. Some ECM meets the required criteria to be included in newborn screening programs by means of minimally invasive and low costly tests. The tandem mass spectrometry (MS/MS) introduction in neonatal screening is an effective and potentially cost–effective alternative for ECM screening. An Avalia-t recent report confirms the MS/MS effectiveness for henylketonuria (PKU) and deficit acyl-CoA dehydrogenase medium chain (MCADD) screening. PKU is an ECM that originates from deficits of the liver enzyme phenylalanine hydroxylase. The incidence of the disease in Spain is about 7.87 cases/100.000 infants. MCADD is another low frequency ECM that affects the -oxidative metabolism of fatty acids. The incidence in Spain is 5-6 cases/100.000 infants.

Objective

The objective of this study is to determine the cost-effectiveness ratio of the MS/MS introduction for PKU and MCADD screening, in ECM neonatal screening programs of Spanish Communities.

Methods

A decision tree model composed by two main branches was developed. One of these represents a scenario where MS/MS has been implanted for PKU and MCADD screening, while the another branch represents a scenario without MS/MS technology, so in this case, the screening program doesn’t cover MCADD. The analysis was performed by the NHS perspective and the time horizon is the lifetime of infants. The parameters of the model were obtained from one Spanish newborn screening program, scientific literature, and recommendations from experts in the clinical monitoring of these pathologies. The selected effectiveness measure in this study has been years of life gained (LYG). The applied discount rate was 3%. We performed a stochastic and multivariate sensitivity analysis through Monte Carlo method, so acceptability curves, net health benefit and expected value of perfect information could be calculated.

Results

The incremental cost-effectiveness ratio (ICER) for screening program in Spain with a single screening centre is € 5,757 /LYG, with a confidence interval (CI) [€ 5,707 /LYG; € 5,808 /LYG]. In case of decentralized screening programs along Autonomous Communities, with a number of annual births around 90,000-100,000; the ICER is € 5,936 /LYG and CI is[€ 5,866 /LYG; € 5,986 /LYG]. However, for communities with a number of births around 5,000 /year or less, the ICER is € 30,554 /LYG and CI is [€ 30,236 /LYG; € 30,877 /LYG]. For a willingness to pay € 30,000 /LYG, the probabilities of right decision in each scenario listed above are 100%, 100% and 43.28% respectively.

Conclusions

The MS/MS introduction for neonatal ECM screening offers a favourable cost-effectiveness ratio when it is used to early detection of PKU and MCADD. When you have evidence on MS/MS screening effectiveness for other ECM, the introduction of this ECM in MS/MS screening program will contribute to improve the cost-effectiveness ratio. The cost-effectiveness ratio becomes more and more favourable when larger is the annual volume of neonatal samples to be processed with the MS/MS, remaining more or less constant for a number superior to 30-40 thousand infants per year. The findings of this report support the introduction of this technology for ECM screening in the Spanish Autonomous Communities, when the number of alive newborns is superior to 5,000 per year. Neonatal screening programs based on MS/MS, in territorial areas with less than 5 thousand infants per year, do not reach favourable costeffectiveness ratios.

 

PDF (in spanish)

2012, ETS CN, Informes

Expanded newborn screening of congenital errors of metabolism using tandem mass spectrometry

Full title: Cost-effectiveness of the expanded newborn screening of congenital errors of metabolism using tandem mass spectrometry

Authors: Castilla I, Arvelo-Martín A, Valcárcel-Nazco C, Linertová R, Serrano-Aguilar P, Ruiz-Pons M, Posada M, Dulín-Íñiguez E, Espada M, Zubizarreta R.

Contact person: Iván Castilla Rodríguez (ivan.castillarodriguez@sescs.es)

Summary

Introduction

The incorporation of tandem mass spectrometry to neonatal screening for inborn errors of metabolism has opened the door for expanding those screening programs since, potentially, a large number of diseases may be efficiently screened. However, for many of these diseases, the evidence of the benefit of early detection is still scarce or nonexistent.

Objectives

To determine the efficiency of incorporating five new diseases to a screening program that already uses tandem mass spectrometry for the early detection of MCADD and PKU. These new congenital conditions are homocystinuria, LCHADD, maple syrup urine disease, isovaleric acidemia and glutaric aciduria type 1.

Method

We have developed a decision tree model with two main branches. The first branch incorporates a new pathology to the screening program, whereas the second branch assumes that this condition is not being screened. The same model is used sequentially to estimate the efficiency in terms of cost-effectiveness of incorporating new pathologies, each time adding the accumulated cost and effectiveness of previous pathologies. The analysis incorporates the social perspective, presenting the lifetime costs and effects for the newborns studied. The measure of effectiveness is life-years gained, which have been discounted, as the costs, at a rate of 3%. Costs were expressed as 2012 euros. We performed a multivariate and stochastic sensitivity analysis by means of Monte Carlo simulations, allowing us to compute the acceptability curves and the expected value of perfect information.

Results

The implementation of a screening program for PKU and MCADD using tandem mass spectrometry has an incremental cost of € 3.93 [confidence interval 95%: € 3.02, € 4.71] and an incremental effectiveness of 0.00017 life-years gained [0.00011, 0.00026] by newborn, resulting an incremental cost-effectiveness ratio of 22,774.96 €/AVG [11,734.34, 44,517.73]. Incorporating five new pathologies to this screening program involves an incremental cost of € 11.62 [€ 6.04, € 17.23], and an incremental effectiveness of 0.00042 LYG [0.00028, 0.00057], resulting an incremental cost-effectiveness ratio of 27,607.38 €/AVG [10,567.35, 62,628.36].

Conclusions

The expanded newborn screening program to the five selected pathologies is efficient, on average, for a willingness to pay of 30,000 €/LYG. However, the high uncertainty surrounding the results points to the desirability of further research to reduce the variability in the parameter estimates and increase the robustness of the findings.

PDF (in spanish)

2012, ETS CN, Informes

Cost-effectiveness of the newborn screening of sickle cell disease

Full title: Cost-effectiveness of the newborn screening of sickle cell disease

Authors: Castilla I, Valcárcel-Nazco C, Vallejo-Torres L, Cela E, Posada M, Dulín-Íñiguez E, Espada M, Rausell D, Mar J, Arrospide A, Serrano-Aguilar P.

Contact person: Iván Castilla Rodríguez (ivan.castillarodriguez@sescs.es)

Summary

Introduction

Neonatal screening for sickle cell disease allows the introduction of prophylactic treatments to reduce the incidence and the morbi-mortality associated with the most severe complications of this disease. However, being a rare disease, the cost-effectiveness of this secondary prevention strategy should be carefully assessed.

Objectives

To determine the efficiency of incorporating the early detection of sickle cell disease to neonatal screening programs already implemented in Spanish regions.

Method

A discrete event simulation model has been developed that compares two alternatives: implementing newborn screening for sickle cell disease in a given population that already has a neonatal screening program; or continuing with the clinical detection of this pathology. The model follows the newborns for 10 years, reflecting the impact of preventive treatments that can be established through early detection. The perspective of the analysis was that of the National Health System, taking into account the direct healthcare costs, expressed as 2013 euros. The effectiveness of the intervention was measured by using life expectancy and health related quality of life. Both the costs and effectiveness were discounted at 3%. We performed a probabilistic sensitivity analysis using 2nd order Monte Carlo simulations, which allowed the calculation of acceptability curves and the expected value of perfect information.

Results

Given the estimated birth prevalence in Spain (1:5591), there is a difference in effectiveness of 0.00005 LYGs per infant that favors HbS screening if a time horizon of 10 years is considered. By keeping costs per screened newborn at or below 1 €, neonatal screening for HbS saves costs for the same period. Screening is still efficient, for a willingness to pay of € 30,000 / LYG, if costs per screened newborn are below 2.5 €, incurring a global additional cost of 1.27 € per screened newborn, and obtaining an ICER of € 24,495.72 / LYG (€ 25,343.37 / QALY).

Conclusions

Given the estimated birth prevalence of sickle cell disease in Spain, neonatal screening of this disease is cost-effective for a time horizon of 10 years and setting a willingness to pay of € 30,000 / QALY if the cost per screened newborn does not exceed 2.5 €. The uncertainty surrounding this decision is quite high, being the probability of the screening to be cost-effective not higher than 50% in any of the scenarios assessed.

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2012, ETS CN, Informes

Cost-effectiveness of the newborn screening of cystic fibrosis in Spain

Full title: Cost-effectiveness of the newborn screening of cystic fibrosis in Spain

Authors: Valcárcel-Nazco C, Oliva Hernández C, Velasco González V, Cuéllar-Pompa L, Castilla I, Vallejo-Torres L, Serrano-Aguilar P.

Contact person: Cristina Valcárcel Nazco (cristina.valcarcelnazco@sescs.es)

Summary

Introduction

CF is the autosomal recessive genetic lethal disease most common between white people. It affects many vital organs, being lung disease the responsible for most of deaths. Its incidence in Spain is estimated between 1/6.496 and 1/4.500 newborns per year so CF is included among rare disease.

During the last two decades each Spanish autonomous community has decided the inclusion of newborn screening programs, such as CF neonatal screening, requiring neither prior technology assessment reports nor consensus within the NHS.

Objectives

To determine the cost-effectiveness ratio of each of the main strategies for neonatal screening for cystic fibrosis in Spain.

Method

We have performed a full economic evaluation that compares the cost-effectiveness ratio of each of the main CF newborn screening strategies that are currently being carried out in Spain: IRT/IRT, IRT/DNA, IRT/IRT/DNA and IRT/DNA/IRT versus no screening. We have developed a decision tree with five main branches representing each strategy to be evaluated and the option of not screening the disease. The measures of effectiveness used were LYGs and QALYs. Both cost and effects were discounted at a rate of 3%. A WTP of € 30,000/LYG and € 30,000/QALY was considered. Costs were expressed in euros of 2013.

A probabilistic sensitivity analysis was performed by means of Monte Carlo simulations, allowing us to compute the acceptability curves and the expected value of perfect information.

To determine the parameters that caused greater variability in the model results, ANCOVA models were applied to Monte Carlo simulations.

Results

Results of the economic evaluation model show that newborn screening for CF is an efficient alternative. The IRT+IRT+DNA screening strategy has a lower ICER compared with no screening (8,801.46 €/LYG and 4,024.85 €/QALY). The screening strategy with higher ICER is IRT+DNA+IRT (16,394.59 €/LYG y 7,497.14 €/QALY).

Conclusions

CF neonatal screening is an efficient alternative in terms of cost-effectiveness from the perspective of the NHS, resulting in a profit on health outcomes of patients in both LYG and QALY.

PDF (in spanish)